天然CRISPR蛋白像一把能精准寻址、但不一定方便携带的分子剪刀。研究团队这次尝试让AI重新设计刀身:结合蛋白质结构与进化信息,判断哪些部位必须保留、哪些可以改动,做出更精简的RNA引导核酸酶——RNA负责按序列“认路”,核酸酶负责切割。蛋白越小,通常越容易装进递送载体。
更值得注意的是,设计并非简单照抄自然。据Nature报道,一些合成蛋白约有30%的氨基酸序列不同于天然原型,却仍能在细菌、植物和人类细胞中编辑基因;作者还称其效率高于天然版本。这说明AI蛋白设计正从“寻找自然界已有工具”走向提出新方案。不过,现有材料未披露具体效率数字,也不足以判断这些工具的安全性与实际应用表现。